Allgemeines

Zum Nachweis der Wirksamkeit einer Therapie ist der Vergleich mit einer Kontrollgruppe von Patienten erforderlich, die entweder ein Placebo erhalten oder mit einer Therapie mit anerkannter Wirksamkeit behandelt werden.

Die Zuweisung der Therapien zu den Patienten sollte auf der Basis der Randomisierung erfolgen. Dies ist die beste Gewähr, sich vor einem verzerrten Resultat beim Vergleich der Wertigkeit von Therapien zu schützen.

Bevor dem Arzt und/oder dem Patienten das Ergebnis der Therapiezuteilung bekannt gemacht wird, sollten die Einwilligung des Patienten vorliegen und der Einschluss des Patienten in die Studie und das Ergebnis der Therapiezuteilung unabänderlich dokumentiert sein.

Falls es sich bei der geplanten Studie um eine Pilotstudie handelt, ist dies im Studienprotokoll festzuhalten. Der Studienumfang (Fallzahl, Beobachtungsdauer) sollte sich ausschließlich an der Zielsetzung der Pilotstudie orientieren und darf nicht über das zur gezielten Vorbereitung weiterer Forschung (gegebenenfalls einer anschließenden Hauptstudie) notwendige Maß hinausgehen.

In der Regel können aus dem Ergebnis einer Pilotstudie keine Konsequenzen für die medizinische Praxis gezogen werden. Ausnahmen sind zu begründen. Insbesondere ist aufgrund der geringen Patientenanzahl bei einem nichtsignifikanten Studienresultat die Schlussfolgerung nicht zulässig, dass eine Innovation nicht vorteilhaft sei.

Wenn es sich nicht um eine Pilotstudie handelt, ist zur Planung der notwendigen Patientenanzahl eine nach biometrischen Gesichtspunkten durchgeführte Bestimmung der zur Beantwortung der Fragestellung notwendigen Anzahl von Patienten in den einzelnen Vergleichsgruppen vorzunehmen.

Statistische Auswertung

Die Grundelemente der statistischen Auswertung sollen bereits im Studienprotokoll festgelegt werden.

Die Beschreibung muss so gestaltet sein, dass aus dem Studienprotokoll hervorgeht und nachvollzogen werden kann, dass aus den erhobenen Messgrößen die Hypothesen geprüft bzw. die statistischen Parameter ermittelt werden können.

Bei randomisierten Studien soll die Gruppeneinteilung in der Auswertung in der Regel nach dem Ergebnis der Randomisierung (Intention-to-treat-Prinzip) erfolgen, wenn Unterschiede gezeigt werden sollen.

Zu einer möglichen Empfehlung oder Schlussfolgerung für die medizinische Praxis ist im Studienprotokoll anzugeben, wie das Ergebnis der statistischen Auswertung auszusehen hat, um die jeweilige Empfehlung zu stützen.

Grundsätzlich gilt: Je einfacher die statistische Auswertung angelegt wird, um so besser. Einfachheit ist dabei eine Folge guter Planung, klarer Hypothesenformulierung und guter Versuchsstrukturierung.

Beachten Sie auch die .pdf-Datei für epidemiologische Forschung vom "Arbeitskreis Medizinischer Ethik-Kommissionen" unter www.ak-med-ethik-komm.de.